Nova Delhi: Oferecendo esperança a cerca de 1.36.000 pacientes afetados pela hemofilia A na Índia, o Departamento de Biotecnologia e o Centro de Pesquisa com Células-Tronco (CSCR), CMC, Vellore, executaram com sucesso uma primeira Terapia Genética em Humanos com vetor lentiviral para Doenças Graves. Hemofilia A.
No estudo inovador, os investigadores observaram uma taxa de hemorragia zero anualizada em todos os cinco indivíduos inscritos com a produção de Fator VIII durante um período de tempo prolongado, evitando assim a necessidade de infusões repetidas, afirmou a DBT.
“Os voluntários foram acompanhados por 6 meses após a terapia. Observou-se que a actividade do factor VIII se correlacionava com o número de cópias do vector no sangue periférico. A taxa de sangramento anualizada foi observada como zero para todos os cinco participantes durante um acompanhamento cumulativo de 81 meses”, acrescentou.
O departamento também informou que os cientistas do CSCR empreenderam o desenvolvimento de um sistema alternativo para restaurar a expressão do Fator VIII, usando um vetor lentiviral no lugar do vetor AAV e com base em dados pré-clínicos promissores, foi realizado um primeiro ensaio clínico em humanos para avaliar a segurança e viabilidade desta tecnologia de terapia genética para hemofilia A grave envolvendo cinco participantes que receberam células-tronco hematopoéticas autólogas (HSCs) transduzidas com vetor lentiviral expressando o gene do Fator VIII.
A hemofilia é um distúrbio hemorrágico grave causado pela deficiência de fatores de coagulação (isto é, proteínas do Fator VIII e do Fator IX), que leva a episódios hemorrágicos espontâneos e a uma qualidade de vida reduzida para os pacientes e suas famílias. A hemofilia A grave é tratada com reposição repetida de fator VIII ou produtos hemostáticos que interrompem ou previnem o sangramento. Custo proibitivo, acesso venoso especialmente em crianças, aceitação do paciente, etc., são alguns dos gargalos no que diz respeito ao tratamento padrão da terapia para hemofilia.
A terapia gênica utilizando vetores virais que introduzem uma cópia normal do gene emergiu como uma opção terapêutica de mudança de paradigma para a hemofilia. No caso da hemofilia, a terapia genética proporciona ao organismo a capacidade de produzir o Fator VIII, de modo que a necessidade de infusões repetidas pode ser evitada.
