Nova Delhi: Pacientes que sofrem de doenças genéticas raras de armazenamento lisossomal potencialmente fatais, que estavam recebendo tratamento no AIIMS aqui, estão lutando pela sobrevivência depois de esgotar o financiamento único do governo de Rs 50 lakh sob a Política Nacional para Doenças Raras (NPRD) 2021. Apesar da intervenção do Tribunal Superior de Delhi em 4 de outubro, instruindo o Ministério da Saúde e Bem-Estar Familiar (MoHFW) a liberar fundos imediatos, nenhuma ação foi tomada, os familiares dos pacientes disseram.
A Sociedade de Apoio às Distúrbios de Armazenamento Lisossomal da Índia (LSDSS), um grupo de apoio que defende pacientes com doenças raras, apelou ao MoHFW para apoiar o tratamento sustentável para pacientes com doença de Gaucher.
Ashok Kumar (3), Abdul Rehman (10) e Alishba Khan (6) sofrem de uma doença rara com risco de vida conhecida como Gaucher que requer tratamento contínuo – Terapia de Reposição Enzimática (TRE).
A interrupção do tratamento pelo Instituto de Ciências Médicas da Índia (AIIMS) devido à falta de fundos levou a graves complicações de saúde, colocando as suas vidas em risco.
A situação é particularmente terrível para Khan. “A saúde da minha filha estava melhorando, mas seu tratamento foi interrompido em agosto, devido ao qual seu baço voltou a aumentar. Ela sente dores constantes e eu me sinto impotente”, disse seu pai.
Acrescentou que quando o tratamento da sua filha foi interrompido, ela sofreu de perda de audição e apelou à libertação imediata de fundos do ministério para salvar a sua vida.
Kumar, residente no Rajastão, também sofre da doença de Gaucher. Seu pai disse que seu tratamento foi interrompido pela AIIMS em agosto. “O financiamento governamental deu-nos esperança, mas agora não sabemos o que precisa de ser feito. O atraso está a colocar a vida do meu filho em risco”, disse o pai de Kumar.
Da mesma forma, o pai de Rehman, que nasceu em Uttar Pradesh, disse: “A condição do meu filho piora diariamente devido à interrupção do tratamento desde setembro. Ele tem tido episódios de febre e tosse à medida que suas condições de saúde se tornaram imprevisíveis. Peço que o governo para liberar imediatamente fundos para meu filho.”
O presidente do LSDSS, Manjit Singh, disse que a natureza transformadora da terapia para os pacientes de Gaucher foi claramente demonstrada, com a ERT alcançando uma nota 10/10 perfeita no relatório de benchmarking do Comitê Nacional de Doenças Raras (NRDC).
“No entanto, apesar da eficácia comprovada, apenas 25 por cento dos pacientes elegíveis do Gaucher estão atualmente recebendo tratamento. Esta lacuna acentuada destaca a necessidade urgente de priorizar mecanismos de financiamento sustentáveis e protocolos de tratamento simplificados para garantir que nenhum paciente fique à espera de cuidados que salvem vidas. “, disse Singh.
O NPRD 2021 oferece apoio financeiro único de Rs 50 lakh para pacientes elegíveis.
No entanto, a falta de disposições para financiamento sustentável além deste limite deixou muitas famílias no limbo.
A directiva de Outubro do Tribunal Superior de Deli apelou a medidas urgentes para colmatar estas lacunas, mas a inacção do ministério realça a negligência sistémica dos pacientes com doenças raras.
Esta crise crescente realça a necessidade urgente de uma abordagem estruturada para financiar tratamentos a longo prazo de pacientes com doenças raras. Especialistas e grupos de defesa exigiram repetidamente uma revisão da NPRD 2021 para introduzir mecanismos de financiamento sustentáveis.
À medida que as famílias destes pacientes imploram por intervenção, é crucial que o MoHFW liberte imediatamente fundos para todos os pacientes que são elegíveis para receberem terapia imediata que salva vidas.
