Os médicos trataram com sucesso um bebê com a primeira terapia de edição de genes personalizada
Um grupo de médicos e cientistas tratou com sucesso uma condição genética rara com a primeira terapia personalizada de edição de genes. Resultados de tratamento inovadores foram EM Revista Médica da Nova InglaterraCom um acompanhante Por um médico que anteriormente monitorou os esforços de ajuste do gene da FDA.
Pacientes nesta história Como KJ, um filho recém -nascido tem uma deficiência de CPS1, com uma taxa de mortalidade de cerca de 50 % na primeira semana. Os pacientes com sobrevivência podem ter doenças cerebrais graves, atrasos mentais e potencial desenvolvimento e enxerto hepático. Sua equipe de atendimento desenvolveu um tratamento de edição de genes pessoal baseado em CRISPR, uma tecnologia de modificação de DNA humana.
O reparo de genes bem -sucedido para KJ em combinação com o valor da pesquisa médica foi previamente financiada pelo federal, incluindo a descoberta do CRISPR e a sequência do genoma humano que permite que mutações identifiquem mutações.
É provável que essa abordagem da edição de genes seja usada no futuro para apoiar pacientes com outros distúrbios genéticos, como células sanguíneas falciformes, fibrose cística, doença de Huntington e cuidados musculares. Um par de drogas baseadas em CRISPR recebeu Para tratamentos para células sanguíneas falciformes, mas ainda existem muitos descobrir Nesta área.
