Foi demonstrado que um medicamento de prescrição off-label ajudou algumas crianças não verbais com autismo a descobrir a capacidade de falar.
A droga, a leucovorina, é uma vitamina prescrita que funciona de maneira semelhante ao ácido fólico, ajudando a restaurar os níveis de folato em pacientes que podem ter dificuldade em absorvê-lo ou usá-lo, de acordo com Katy Dubinsky, farmacêutico de Nova York e CEO e co-fundador da Vitalização , uma empresa de suplementos privados.
“A leucovorina é aprovada pela FDA para reduzir os efeitos tóxicos do metotrexato em altas doses no tratamento do câncer e prevenir ou tratar certos tipos de anemia causados por deficiência de folato”, disse Dubinsky à Fox News Digital.
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Embora a leucovorina não seja prescrita para o tratamento do autismo, algumas famílias descobriram que seu uso off-label levou a melhorias significativas nas habilidades de comunicação infantil autistas, dizem os especialistas.
Richard E. Frye, MD, PhD, neurologista infantil comportamental no Arizona, estudou o medicamento em sua pesquisa de tratamentos experimentais para crianças com transtorno do espectro do autismo.
Foi demonstrado que um medicamento de prescrição off-label ajudou algumas crianças não verbais com autismo a descobrir a capacidade de falar. (Istock)
“A leucovorina é uma forma especial de vitamina B9 que é solúvel em água e não se acumula em seu corpo”, disse ele à Fox News Digital.
“Os Folates foram considerados seguros a longo prazo por muitos anos e é por isso que complementamos nossa comida com folato”.
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O principal benefício da leucovorina para crianças com autismo é a melhoria da linguagem, disse Frye, mas outras vantagens podem incluir uma função social aprimorada, comportamentos repetitivos reduzidos e habilidades de atenção mais fortes.
“Nosso objetivo é aprovar a leucovorina pelo FDA para o autismo, para que possa ser amplamente prescrito para as crianças como um dos primeiros tratamentos depois de diagnosticados”.
“Descobrimos que a leucovorina ajuda um número substancial de crianças com autismo”, disse ele. “A linguagem é uma das coisas mais óbvias, e é isso que medimos em nosso ensaio clínico”.
O Dr. Marc Siegel, professor clínico de medicina da NYU Langone Health e analista médico sênior da Fox News, também conversou com a Fox News Digital sobre por que a droga pode ter esse impacto positivo.
Embora a leucovorina não seja prescrita para tratamento de autismo, algumas famílias descobriram que seu uso off-label levou a melhorias significativas nas habilidades de comunicação das crianças com autismo. (Istock)
“A deficiência central de folato é uma falta de folato no cérebro, o que pode interferir na função neurológica”, disse ele. “Verificou -se que uma alta porcentagem de crianças com transtorno do espectro do autismo possui anticorpos contra o receptor fólico alfa no cérebro”.
A leucovorina é convertida em folato no cérebro por um caminho diferente, disse Siegel.
“Os pequenos estudos estão mostrando que melhora a função neurológica e as habilidades de comunicação em crianças com TEA, mas estudos maiores precisam ser feitos”.
Especialistas pedem cautela
O fato de a leucovorina já ter sido usada a longo prazo ajuda a reduzir o risco associado, de acordo com os médicos.
“Uma das vantagens do uso da leucovorina é que ela é usada há décadas para proteger o corpo dos efeitos da quimioterapia; portanto, sabemos qual dose de usar e quaisquer efeitos colaterais que ele possa produzir”, disse Frye à Fox News Digital.
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No entanto, algumas crianças se tornam “extremamente hiperativas”, não respondem à leucovorina e acabam precisando de tratamentos alternativos, observou o médico.
É importante que as famílias trabalhem com um profissional médico ao explorar o uso da leucovorina para o autismo, ele aconselhou.
A leucovorina de drogas é uma vitamina prescrita que funciona de maneira semelhante ao ácido fólico, ajudando a restaurar os níveis de folato em pacientes que podem ter dificuldade em absorvê -lo ou usá -lo, de acordo com um farmacêutico. (Istock)
“A leucovorina é dada em doses muito mais altas do que as vitaminas regulares, por isso é muito importante trabalhar com um médico conhecedor de como prescrevê -lo”, disse Frye.
“É importante testar o paciente quanto a anormalidades na via do folato, como o autoanticorpo do receptor de folato, então sabemos que eles são candidatos a este medicamento”.
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Embora a leucovorina esteja disponível na farmácia, Frye observou que algumas crianças precisam de uma forma composta porque são sensíveis a alguns dos aditivos em produtos comerciais.
“Nosso objetivo é aprovar a Leucovorin pelo FDA para o autismo, para que possa ser amplamente prescrito para as crianças como um dos primeiros tratamentos depois de diagnosticados”, disse ele.
Frye apontou que “não há” bala mágica “para o autismo, com muitas crianças se beneficiando de uma combinação de vários tratamentos. (Istock)
Dubinsky concordou que os médicos podem prescrever o “medicamento amplamente utilizado e bem tolerado” para o tratamento do autismo com base em seu “julgamento clínico e evidência emergente”, mas também enfatizou a importância dos ensaios clínicos.
“Embora os médicos possam prescrever o Leucovorin agora, a aprovação da FDA forneceria um apoio médico mais forte, tornando-o um tratamento reconhecido em vez de apenas uma opção off-label”, disse ela à Fox News Digital.
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“Isso pode levar à cobertura do seguro, diretrizes de dosagem padronizadas e aceitação mais ampla na comunidade médica”.
Siegel acrescentou que a leucovorina é um “medicamento seguro” e deve ser considerado para uso em larga escala com base nos achados de pesquisas recentes.
‘Sem bala mágica’
Frye apontou que “não há” bala mágica “para o autismo, com muitas crianças se beneficiando de uma combinação de vários tratamentos.
“É improvável que a leucovorina seja usada sozinha – deve ser usada com terapia comportamental e de fala”, disse ele. “Acreditamos que a leucovorina pode melhorar os resultados para essas terapias”.
“Há poucas evidências para sugerir que os benefícios observados neste caso individual podem ser generalizados para a comunidade autista mais ampla”.
Andy Shih, PhD, Diretor de Ciência do Autismo fala em Nova York, observou que a experiência de toda criança com autismo é única.
“Há poucas evidências que sugerem que os benefícios observados neste caso individual podem ser generalizados para a comunidade autista mais ampla”, disse ele à Fox News Digital.
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“Embora alguns pequenos estudos tenham explorado a leucovorina como um tratamento potencial para pessoas com autismo, são necessários ensaios clínicos controlados maiores para determinar sua eficácia e segurança. Exortamos as famílias a consultar seus médicos antes de considerar tratamentos fora do rótulo”.
Dubinsky acrescentou que, se estudos maiores confirmarem a eficácia da leucovorina, poderá se tornar um tratamento mais acessível para crianças com autismo que podem se beneficiar dele.
