As doenças raras custam milhões de rúpias para tratar, uma ajuda do governo pode não ser suficiente, ET Healthworld
PUNE: Todos os meses, Aanal Chavda, de 14 anos, precisa de medicamentos no valor de Rs 12 lakh apenas para permanecer vivo.
Ela tem síndrome do lançamento, um distúrbio metabólico raro e herdado que causa o acúmulo de moléculas de açúcar no corpo, danificando órgãos vitais como o cérebro e o coração. Sem tratamento, a maioria das crianças com HS não passa do 10º ano. A vida de Aanal depende então do Govt da Aid fornece a doença.
“Nós a registramos para obter ajuda no King Edward Memorial Hospital de Mumbai há cerca de três anos. Não recebemos o dinheiro. Fomos informados de que estamos na fila”, disse o pai de Aanal, Gautam. A família vive em Rajkot.
Em 2025, a Índia possui 2.920 pacientes como a Aanal que foram diagnosticados com uma das 63 condições raras incluídas na Política Nacional de Doenças Raras (NPRD), que libera até Rs 50 lakh como pagamento único para aqueles que se encontraram atingidos e incapazes de pagar contas médicas altas.
O pai de Aanal é um funcionário do governo. Ele disse: “Ela tinha quatro anos quando os sintomas começaram. Seus joelhos estavam fracos; ela não podia levantar os braços sobre a cabeça e seu crescimento estava lento. Sabíamos que era sério porque nossa família tem um histórico de HS. Precisamos da ajuda do governo para comprar seus medicamentos, pelo menos por mais alguns anos.
Existem apenas 13 centros de excelência autorizados na Índia que podem registrar os pacientes sob NDRP. De acordo com dados do Ministério da Saúde, até agosto de 2024, a política beneficiou 1.118 pacientes em três anos. Mas como os centros são tão incomuns quanto as doenças que eles certificam, especialistas disseram que o apoio financeiro provavelmente era inacticável para muitos candidatos.
Em fevereiro passado, em resposta a uma pergunta feita pelo deputado Shashi Tharoor, o Ministério da Saúde disse que muitos COES tinham valores inferiores reservados para os pacientes (registros mostraram que o equilíbrio não gasto do exercício de 2022-23 foi transportado pelos COES).
No Hospital Kem, onde a Aanal foi registrada, as autoridades disseram que gastaram cerca de 90 % de sua alocação para o exercício financeiro. Dr Mamta Muranjan, KEM’s nodal officer for rare diseases, said: “A patient will have to first visit the department concerned on specific OPD days for a consultation. Once the condition is confirmed, our committee decides on allocation of funds, as there is a waiting list. We have patients from Gujarat too. And since medicines are procured by us and patients would need monitoring, they will have to come to our hospital for free care under NPRD. Many of the common tests for O diagnóstico também está disponível no hospital por uma acusação nominal “.
Mas mesmo esses testes confirmatórios iniciais podem ser muito caros.
“Somente os testes do meu filho custariam cerca de Rs 50.000”, disse Shiraz Fakir, pai de Faizanali (8), que tem doença de Gaucher, um raro distúrbio genético que causa um acúmulo de substâncias gordas no corpo. Fakir disse: “Trabalho em uma pequena loja móvel. Inicialmente, minha empresa ajudou a fornecer alguns frascos e meu filho mostrou um progresso significativo. Isso parou. Quando fui a Kem para diagnóstico, eles me disseram que eu precisava fazer certos testes para aproveitar o NPRD. Não posso pagar esses testes. Meu único filho agora está se deteriorando”. Gaucher grave pode ser devastador; Os pacientes precisarão de acesso precoce ao atendimento e apoio financeiro. Em Dhule, Prashant Patil disse que sua filha faleceu três meses após seu primeiro aniversário. “Nós a perdemos antes mesmo de conseguirmos o tratamento dela. Ninguém na família tinha a condição. Consideramos isso três meses depois que ela nasceu”, disse Patil.
Os formuladores de políticas e os grupos de defesa de pacientes pediram uma política de financiamento mais sustentável e amplamente disponível, juntamente com a participação de instituições não-GOVT.
O Dr. Fauzia Khan, Rajya Sabha, deputado de Maharashtra, que foi vocal sobre doenças raras disseram que até o alívio de Rs 50 lakh pode não ser suficiente em alguns casos.
O Dr. Khan disse: “Uma vez esgotado esse fundo, o tratamento para. Atualmente, cerca de 40 pacientes de distúrbios de armazenamento lisossômicos na Índia esgotaram essa assistência única. Com o tratamento descontinuado, eles só podem esperar o inevitável”.
De acordo com a Organização de Doenças Raras da Índia (ODI), de 577 pacientes que sofrem de ‘doenças do grupo 3 (a), 364 não estavam em tratamento, 40 esgotaram sua assistência de Rs 50 lakh, 28 morreram e 145 estavam atualmente em tratamento. Grupo 3 (a) Doenças, incluindo Gaucher, podem ser gerenciadas com terapia de reposição enzimática.
Prasanna Shirol, diretor executivo da Ordi, disse que as empresas devem intervir para ajudar nos custos de tratamento. “Algumas dessas doenças são tratáveis”, disse Shirol. “Junto com os governos, se as empresas também poderiam se apresentar para ajudar, centenas de vidas podem ser salvas”.
